Het delen van gegevens is een belangrijke factor in het $ 500 miljoen kinderkankerplan van Trump

Overlevende hersenkanker Grace Eline (rechts) en presidentsvrouw Melania Trump (links) op het State of the Union-adres.

Jonathan Ernst / REUTERS

Het delen van gegevens is een belangrijke factor in het $ 500 miljoen kinderkankerplan van Trump

Door Jocelyn KaiserFeb. 27, 2019, 13:15 uur

Het voorstel van president Donald Trump in zijn State of the Union-toespraak eerder deze maand om $ 500 miljoen meer dan 10 jaar te besteden aan onderzoek naar pediatrische kanker zal in 2020 beginnen met een focus op het delen van gegevens van patiënten, zeggen federale ambtenaren. Dat plan krijgt een gemengde reactie van onderzoekers en pleitbezorgers, die zich ook zorgen maken dat het initiatief ten koste gaat van andere delen van het budget van het National Cancer Institute (NCI's).

Tijdens zijn toespraak beschreef Trump een "zeer dappere" gast die zat met presidentsvrouw Melania Trump - de 10-jarige hersenkankeroverlevende Grace Eline, die geld inzamelde voor onderzoek naar pediatrische kanker alvorens de ziekte zelf te ontwikkelen. “Veel vormen van kanker bij kinderen hebben in decennia geen nieuwe therapieën gezien. Mijn budget zal het Congres de komende 10 jaar om $ 500 miljoen vragen om dit kritieke levensreddende onderzoek te financieren, 'zei Trump. Een boost van $ 50 miljoen per jaar zou een stijging van 11% betekenen ten opzichte van de $ 462 miljoen die NCI en andere National Institutes of Health (NIH) instituten dit jaar verwachten uit te geven aan pediatrische kanker. (In tegenstelling daarmee hebben Trump-overheidsfunctionarissen gewaarschuwd dat ze verwachten om volgende maand een budgetverzoek aan het Congres in te dienen waarin wordt opgeroepen tot een algemene verlaging van de niet-defensieve uitgaven met 5% in het fiscale jaar 2020 dat op 1 oktober begint.

De aankondiging van Trump kwam als een verrassing voor het personeel van NCI- en kankerpatiëntengroepen. NCI-functionarissen zeggen dat details nog worden uitgewerkt. Maar tijdens een conference call met onderzoekers en advocaten op 14 februari, zei NCI-directeur Ned Sharpless in Bethesda, Maryland, die 'big data' tot een onderdeel van zijn agenda heeft gemaakt, dat het delen van gegevens een belangrijke eerste stap in het initiatief zal zijn. Een woordvoerder van NCI legt ScienceInsider uit dat $ 50 miljoen in 2020 "een unieke kans zou bieden om de kracht van bestaande gegevens te benutten en nieuwe kennis te ontwikkelen die de ontdekking en ontwikkeling van nieuwe benaderingen voor de behandeling van kanker bij kinderen zal stimuleren."

Dat is welkom nieuws voor de Universiteit van Californië, Santa Cruz, genomicsonderzoeker Olena Morozova Vaske, die samen met David Haussler een genoomproject voor pediatrische kanker leidt. Zij en Haussler zeggen dat omdat pediatrische kankers zeer zeldzaam zijn, het van cruciaal belang is om patiëntgegevens van academische en industriële klinische onderzoeken te combineren met internationale patiënten. Dat vereist de implementatie van nieuwe normen en het bouwen van nieuwe digitale infrastructuur. Bestaande databases "moeten allemaal met elkaar praten zodat we gegevens kunnen consolideren", zegt Vaske. "Je moet er echt voor zorgen dat je informatie van elke patiënt vastlegt."

Maar sommige kinderoncologen zijn er niet zo zeker van dat dat de beste manier is om de eerste $ 50 miljoen uit te geven. "Het delen van gegevens is van het grootste belang en de gemeenschap doet dit nu al zo goed mogelijk", zegt Crystal Mackall van Stanford University in Palo Alto, Californië. En inspanningen om genetische gegevens over kindertumoren bij elkaar te brengen, kunnen minder productief zijn dan voor volwassen kanker omdat pediatrische kanker relatief weinig mutaties hebben, waardoor ze minder kwetsbaar zijn voor gen-gerichte of immunotherapie medicijnen, zegt Peter Adamson van het Kinderziekenhuis van Philadelphia in Pennsylvania, voorzitter van de NCI-gefinancierde Children's Oncology Group. Hij suggereert dat "de antwoorden [op behandelingen] niet noodzakelijk zullen worden onthuld door hele genoomsequencing" van kindertumoren.

Hij en Mackall wijzen op andere behoeften, zoals het uitzoeken hoe ze zich kunnen richten op zogenaamde fusie-eiwitten die worden geproduceerd wanneer twee genen combineren, die vaak de groei van pediatrische tumoren aansturen. Fusie-eiwitten zijn al een focus van de kanker Moonshot gelanceerd door voormalig vice-president Joe Biden, maar de investering zou groter kunnen zijn, zegt Adamson. "Het is een moeilijker probleem [dan het delen van gegevens] maar zal waarschijnlijk een hoger rendement opleveren", zegt hij.

Pleitbezorgers wijzen ook op de Act of Childhood Cancer Survivorship, Treatment, Access, and Research (STAR) van 2018, een wet die Trump afgelopen zomer ondertekende en die het Congres machtigt om jaarlijks 5 jaar lang 30 miljoen dollar aan kinderkanker te besteden, inclusief biobanking en studies van overlevenden. Veel van ons willen voortbouwen op en gebruik maken van wat al bestaat, wat betekent dat de door Trump gevraagde financiering moet komen naast de volledige financiering van de STAR-wet, zegt Danielle Leach, senior directeur belangenbehartiging en overheidsrelaties voor St. Baldrick s Foundation in Arlington, Virginia, en co-voorzitter van de Alliance for Childhood Cancer.

Een andere zorg is of de verwachte 5% -reductie voor veel onderzoeksbureaus in Trump s 2020-budgetaanvraag betekent dat de verhoging van de financiering van pediatrische kanker ten koste gaat van andere programma's. Tot we zien wat [Trump] voorstelt voor de financiering van NIH en NCI in FY [fiscaal jaar] 2020, blijven we bewaakt en bezorgd, zegt Jon Retzlaff, chief policy officer voor de American Association for Cancer Research in Washington, DC

Wat de details van het initiatief betreft, verwacht NCI niet dat het een blauwlint planningscomité zal vormen, net zoals bij de maanopname. Maar, we kijken ernaar uit om samen te werken met de kankergemeenschap en we zullen hen de komende maanden blijven betrekken, zegt de woordvoerder.